La terapia génica se define como la
modificación genética de células para producir un efecto terapéutico.
Existen dos maneras de transferir los genes
terapéuticos en los tejidos: a) la TG ex-vivo (transplante de células que han
sido previamente genéticamente modificadas) y b) la transeferencia directa
in-vivo del material genético al cerebro.
rAAV terapia génica mediada por vector para
el ACV isquémico experimental
El sistema de vector viral más seguro para la
terapia génica se basa en virus adeno-asociado recombinante (rAAV)en el cual se ha desarrollado y aplicado en la
terapia genética del ictus isquemico.
El vector rAAV ha sido de gran
importancia en la modificación de la cápside
y el aumento de la expresión del transgén por encapsidación del genoma de doble
cadena rAAV. en total, nueve genes terapéuticos en 12 estudios con animales fueron
un éxito utilizando el vector de rAAV en
el ictus isquémico, a través de diferentes enfoques en ratas o ratones modelos
de accidente cerebrovascular . los resultados sugieren que rAAV podía mediar en
la expresión de los genes de manera eficiente, la mayoría de ellos muestran
evidentemente la eficacia terapéutica con seguridad biológica satisfactoria. La
terapia génica que implica el vector de rAAV parece eficaz en la atenuación de
la lesión isquémica y ha prometiendo gran medida el uso potencial para los
pacientes en el futuro.
BIBLIOGRAFÍA
- http://www.neurologyindia.com/article.asp?issn=0028-3886;year=2008;volume=56;issue=2;spage=116;epage=121;aulast=Li
- http://www.neurowikia.es/content/ictus-de-base-gen%C3%A9tica-enfermedad-de-fabry
